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18年FDA首批阿尔茨海默病新药,失败率99%的研发谁在坚持

来源:新京报2021-06-10

当地时间6月7日,美国食药监局(FDA)通过加速批准途径批准渤健公司旗下药物Aducanumab(Aduhelm)用于治疗阿尔茨海默病(AD)患者。受此消息影响,渤健公司股价在6月8日迎来上涨,涨幅一度达到60%。

阿尔茨海默病(AD)是一种退行性中枢神经系统疾病,会损害患者的思维能力、记忆力和行为独立性,并且会导致患者过早死亡,患者从疾病早期进展至重度平均仅需4至5年。截至目前,已有超200种AD候选药物临床试验失败,失败率超过99%。

18年来首个AD新药获批

Aducanumab是FDA自2003年以来首个批准用于阿尔茨海默病的新型疗法,也是全球首个针对阿尔茨海默病潜在病理生理机制,即大脑中存在的β-淀粉样蛋白斑块的治疗药物。临床试验首次表明,阿尔茨海默病患者大脑中这些标志性斑块的减少有望减缓这种破坏性痴呆症患者的临床衰退。FDA此前批准的相关药物均只是对症治疗,主要为改善认知和记忆障碍,没有一种能够阻止或者延缓阿尔茨海默病病情的进展。

基于根据加速审批条款,渤健还需要进行一项新的随机对照临床试验,以验证治疗是否有临床效益。如果该试验不能证实药物的益处,那FDA仍有可能将该药物撤出市场。

多年以来,阿尔茨海默病的新药研究异常艰难,从1998年-2017年,全球有146个阿尔茨海默症药物在临床研发中心遭遇失败,40%夭折于早期临床阶段,39%在中期临床宣布失败,18%在后期临床失败。全球各大制药公司在过去的20多年里,相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物,自2000年以来,已有200多种阿尔茨海默病候选药物临床试验失败,失败率高达99%。

此次Aducanumab获批也引来质疑。《科学》杂志称,这一决定震惊业内专家且有争议,因为FDA否决了一组顾问的结论。FDA药物评估和研究中心主任帕特里齐亚·卡瓦佐尼博士也表示,FDA将继续对Aducanumab进行监测,直至它上市并最终用于患者治疗。

全球超40家药企参与研发

全球阿尔茨海默病庞大的患病人群是不争的事实。根据国际阿尔茨海默症协会发布的《2018年世界阿尔茨海默症报告》,截至2018年,全球共有5000万AD患者,社会相关成本达1万亿美元。随着人口老龄化的趋势,预计到2030年全球AD患者将会达到8200万人,2050年将达到1.52亿人。中国阿尔茨海默病患者数量占全球五分之一,由阿尔茨海默病导致的痴呆患者人数达983万,轻度认知障碍患者数为3877万。数据显示,全国阿尔茨海默病患者的年经济支出大约为1667.4亿美元,预计到2030年,由该疾病引起的相关支出,将多达5000亿美元。

医药市场调研机构Evaluate Vantage在其发布的报告中预测,按照现有定价,Aduhelm在2026年的全球销售额将达到48亿美元。另据医药魔方NextPharma数据,全球超过40家企业在开发Aβ靶向药物。

在众多研发企业中,国内制药企业绿谷占有一席之地。2019年底,绿谷制药原创药物“九期一”(甘露特钠胶囊)获国家药监局批准上市。2020年4月,FDA批准九期一在美国开展国际多中心Ⅲ期临床试验的申请,当年11月启动国际多中心Ⅲ期临床试验的患者入组工作。绿谷制药透露,其国际多中心Ⅲ期临床试验的52周双盲期研究计划有望在2025年全部完成,并将于之后开展欧美地区的新药注册上市工作。

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